近日，鄂尔多斯市民营经济产业发展引导基金投资企业天津尚德药缘科技股份有限公司（以下简称：尚德药缘）研发的全球独家多靶点小分子免疫调节剂ACT001，获得美国药监局批准的儿童罕见病资格称号。儿童罕见病资格称号是申请和获得优先评审券的资格证。优先评审券是美国药监局为了鼓励医药企业针对儿童罕见疾病开发新药，授予新药上市快速评审的优先券，该券可以在二级市场上转让。优先评审券的历史转让价格在6700万美金到3.5亿美金之间。

      尚德药缘研发的ACT001是中国首个获得美国儿童罕见病资格称号的品种，实现了我国原创药从0到1的突破。这是ACT001继2017年获得针对胶质母细胞瘤的美国孤儿药资格，2018年获得胶质母细胞瘤的欧盟孤儿药资格之后，取得的又一重大突破。

      截止目前，尚德药缘研发管线包括ACT001（入脑免疫调节剂）、ACT002（胰腺癌）、ACT003（肺鳞癌）、ACT004（肾纤维化）及ACT005（病毒、胰腺炎、脓毒症等相关的炎症风暴导致的急性肺损伤）。ACT001目前在全球开展6项二期临床与2项儿童一期临床试验，涵盖儿童弥漫性中线胶质瘤、复发胶质母细胞瘤等5种不同的用途。ACT004已完成临床前开发，即将申报临床试验。尚德药缘在鄂尔多斯投资建设的ACT001原料药合成和制剂生产基地已基本完工，未来最大可实现年产原料药2吨，片剂1000万片，胶囊剂1000万粒，年产值10亿元。